Ana Tip 1 Diyabette İlerleme Olarak Görülen Kök Hücre Nakli
Yeni bir araştırma allojenik kök moleküler türevli ilaç, yaklaşık kırk yıldır bu durumla yaşayan etkilenmiş bir kişide tip 1 diyabetin tersine çevrilmesine yakın sonuçlandı.
Etkilenen kişi, hipoglisemik farkındalığı ve aşırı hipoglisemiyi bozan tip 1 diyabet hastaları için insülin üreten adacık moleküler ilacı VX-880’in çok merkezli, evli olmayan, açık etiketli bilimsel denemesinin Vertex Pharmaceuticals’ın segment yarısında birincil kişi oldu. .
Forseps tarafından tutulan bir şişede kök hücre araştırma sıvısının pipet damlası
Hücreler infüzyon kullanılarak hepatik portal vene getirilir. Şu andan itibaren, reddedilmenizi önlemek için sürekli bağışıklık bastırma gereklidir, ancak sınırlamayı aşmak için çok sayıda prosedür araştırılmaktadır.
“Bunun gerçek bir güçlenme arzusu var. Uzun zamandır bekleniyordu ve gerçekten cesaret verici görünüyor, », MD, Ph.D., süreci tamamlayan doktor James Markmann, Medscape Medical News’e tavsiyede bulundu.
İnsan pluripotent kök hücrelerinden türetilen insülin üreten pankreas beta hücrelerinin kullanımı, ilk olarak 2014 yılında Harvard Kök Hücre Enstitüsü, Boston, Massachusetts’te bir ekip kullanılarak ifade edildi, kadavra donör adacık kullanımına göre ana güçlendirme olarak görülebilir. Kök moleküler türevli adacıkların sınırsız ve kontamine olmayan kaynaklara sahip olması gerçeğinden dolayı hücreler.
Kök hücre tedavisi. Şırıngada plazma. Santrifüj.
Kadavra donör adacıkları, kontrol altına alınamayan tip 1 diyabetin tedavisi için yaz mevsiminde bir ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) danışma komitesinin yardımıyla savunulan donislecel (CellTrans) ile birlikte mallarda kullanılmaktadır. son teknoloji terapiler ile.
Vertex denemesindeki etkilenen kişi, tip 1 diyabetli, belirtilen birincil kök moleküler türevli adacık alıcısı değildir, ancak bu hücreler karaciğere nakledilecek birincil hücrelerdir.
Boston’daki Massachusetts General Hospital’da kadavra donörlerinden adacık hücrelerini nakletmekte olan organ nakli cerrahi prosedür bölümünün lideri Markmann, “Bu Vertex’ten etkilenen kişi, insülin gereksinimindeki indirimin… çok çarpıcı hale gelmesi nedeniyle göze çarpıyordu” dedi. yirmi yılı aşkın bir süredir hepatik portal ven yoluyla insanoğlu.
Kök hücre operasyonu. Sağlık kavramı. Cerrahlar ekibi çalışıyor. Kemik iliği nakli operasyonu. Şırıngada plazma. Seçici odak. Tıbbi oda arka planı.
« Daha önce tamamlanmadığı için kimse neyi tahmin edeceğini bilemedi, ancak gerçekte bu etkilenen kişi üzerindeki sonuçlar, ölen bir donör adacık naklinden beklediğimden daha yüksek » diye ekledi.
Yorum yapması istendi, A.M. James Shapiro, MD, kabul etti. Medscape Medical News’e “Sanırım en önemli yer, moleküler türevli bir adacık, etkilenen bir kişinin karaciğerine şimdiye kadar güvenli bir şekilde nakledilmiş olmasıdır” dedi.
Shapiro, Alberta Üniversitesi, Edmonton, Kanada’da konut bağışçısı ve adacık moleküler transplantasyon uygulamalarının bilimsel direktörüdür. Havza Edmonton Protokolü ile geçmişte yirmi yılı aşkın bir süredir kadavra donör adacık moleküler transplantasyonuna öncülük etti.
“Oldukça Etkileyici Bir Bulgu… Devam Eden Çabalar İçin İyiye İşaret”
Doktor Holding Kök Hücre Araştırma Şişesi
Vertex, bir basın açıklaması kullanarak sonucu tanıttı. Örgüt, yıllar boyunca birkaç merkezde akıllara durgunluk veren diğer on altı hastayı nakletmeyi planlıyor.
Etkilenen ilk kişi, hedef dozun 1/2’sinde evlenmemiş bir VX-880 infüzyonu ile tedavi edildi (birincil, deneklere bir göz atın protokolüne uygun olarak), modaya uygun immünosupresif ilacın yanı sıra. Doksan günde, etkilenen kişinin bir derece endojen insülin salgısı olan C-peptidi, saptanamayandan 280 pmol/L açlığa yükseldi ve 560 pmol/L karışık öğün tolerans testi koydu.
Eşit dönemde, etkilenen kişinin A1c’si başlangıçta %8,6’dan %7,2’ye düştü. Ve 7 gün içinde, bireyin günlük eksojen insülin ihtiyacı, ortalama 34 cihazdan sadece 2,9 cihaza, yani 91’lik bir artışa düştü.
Etkilenen kişi, transplantasyondan önceki yıl içinde yetenekli 5 aşırı hipoglisemik atak geçirmiştir. İnsülin dozları ayarlanmış olmasına rağmen, işlemden hemen sonra birkaç orta dereceli hipoglisemi elde ettiler, ancak daha sonra hiçbiri olmadı.
kök hücreler
Shapiro, Medscape Medical News’e tavsiyede bulundu: “Aşırı C-peptid ve insülinde %91 indirim ile etkilenen birincil sonuçlara bakmaktan memnun oldum. Bu, bir denemede ilk gerçek etkilenen kişi içinde 1\/2 dozlama için oldukça sıra dışı bir konumdur. Sanırım, Vertex kullanarak ve benzer hücre türlerine sahip diğerlerini kullanarak bu çevrede devam eden çabalar için gerçekten uygun bir şekilde işaret ediyor. Bu çok ilginç. »
Ancak, « Hiçbir hedef dışı patlama veya farklı endişeler olmadığından emin olmak için daha uzun süreli birkaç kayıt istiyoruz. Ancak öncelikle tamamen bu ürünün saflığına dayalı olarak, bu tehlikenin düşük olma ihtimali her zaman vardır.”
Kan örneği tüpü kök hücre içerir
Ve şunları söyledi, “Sanırım yine de bu sistemi kurmanın zorlu durumları ile başa çıkmamız gerekiyor. Büyük miktarda emek, uzun süredir evli olmayan, etkilenen bir kişi için moleküler ürünün üretimine geçmiştir. Sanırım eşit neslin daha büyük bir ölçekte getirilip getirilemeyeceği, yani kitlelerle veya yüzlerce acı çekenle başa çıkabilme yeteneği olarak görünür olmaya devam ediyor.”
Sonuç “olağanüstü” olarak bilinen diyabet derneği JDRF’nin internet sitesinde bir web günlüğü yayınlandı. “Bu büyük bir anlaşma” diye ekliyorlar. Ancak bunun yanında şu uyarıda da bulunuyorlar: “Kayıtları değerlendirirken bile üzerinde düşünülmesi gereken bazı hususlar var. Birincisi, bunların evli olmayan bir bireyin en basit sonuçları olmasıdır. Bu çarenin kapasitesini incelemek için çok daha fazla veri istenmektedir. İkincisi, bu bireyin en basit elde ettiği 1\/2 hücre hedef dozudur.”
Shapiro, kök moleküler türevli adacıkları ek olarak geliştiren diğer tüm kuruluşlar olan ViaCyte ile birlikte çalışıyor. Farklılaştırılan ve karaciğere getirilen Vertex ürününe kıyasla ViaCyte’ın PEC-Direct ürünü, vaskülarizasyon dikkate alınarak bir kese içine deri altından implante edilen kök moleküler türevli pankreatik adacık progenitör hücrelerinden yapılır.
ViaCyte, Haziran 2021’deki dijital Amerikan Diyabet Derneği (ADA) 81. Bilimsel Oturumlarında yayınlanan son posterde, PEC-Direct verilen etkilenen bir kişi hakkında bilgi verdi. Etkilenen bu kişide, ilham veren C-peptid başlangıçta 0.1 ng/mL’den 39. haftada 0,8 ng/mL’ye genişledi ve zararlı olaylar olmaksızın A1c’de %7,4’ten %6,6’ya bir düşüş oldu.
İmmünosupresyon: Hangi Yaklaşım Tedaviye Yaklaşacak?
Şimdiye kadar, yaşam boyu bağışıklık bastırma gereksiniminin, kök moleküler türevli adacıkları içeren herhangi bir adacık moleküler ikame tekniğinin, hipoglisemik farkındalığa sahip olmayan veya kritik olarak öngörülemeyen kan şekeri seviyelerine sahip olan tip 1 diyabetli insanlarda uygulanması sınırlandırılması amaçlanmıştır.
Voklosporin immünosupresan ilaç molekülü. 3D işleme. Atomlar, geleneksel renk kodlamasıyla küreler olarak temsil edilir: hidrojen (beyaz), karbon (gri), azot (mavi), oksijen (kırmızı).
Reddetme sorununu aşmak için aynı anda iki büyük prosedür araştırılıyor: hücrelerin onları bağışıklık makinesinden korumak için kapsüllenmesi ve hücrelerin genetik olarak değiştirilmesi, böylece ilk etapta bağışıklık makinesini başlatmazlar.
2022’de Vertex, Amerikan FDA ile kapsüllenmiş bir adacık moleküler yazılımı için araştırma amaçlı yeni bir ilaç yazılımı kaydetmeyi planlıyor.
Markmann, genetik değişiklik tekniğinin daha umut verici olduğuna inanıyor. “Artık kapsüllemeye inanan biri değilim. Sanırım denizaşırı çerçeve tepkisini fethetmek zor. Sanırım çözüm uzun vadede [hücre] çizgilerini genetik olarak düzenlemek olacak… Moleküler, şüphesiz lenfositleri ters çevirebilecek veya onlara saldırmak isteyen lenfositlerin içine girebilecek bir şeyi spesifikleştirmelidir.”
Ayrıca, “İmmünosupresyonu tamamen bırakmamalısınız. Hepsi [a] tehlike-fayda [denklem]. Evlenmemiş, çok daha az toksik [bağışıklık baskılayıcı] bir ajana kadar götürebilseniz bile, bu çok büyük bir adım olabilir.”
Shapiro şu yorumu yaptı: « Bütün çabalar ve gözler, büyüyen hücreler veya prosedürler üzerinde lazerle hedefleniyor, böylece bu kök moleküler formunun immünosupresyon olmadan veya son derece düşük tehlike olarak görülebilecek düşük doz immünosupresyonla transplantasyonuna izin verecek. »
Covid 19 enfeksiyon konsepti için tıbbi ilaç ilacı. immünosupresif ilaç
« O zaman ve en basitinden, sanırım bu tür bir çareyi diyabetle tanınan çocuklara veya tip 1 veya tür 2 diyabetli [daha büyük bir kısmına] hastalara sağlamalıyız… Teknoloji bir adımda tamamlanmalıdır. -akıllı moda” diye ekledi.
Shapiro’nun belirttiği gibi, mikrokapsülleme, « hücreleri vurma ve onları bir alete yerleştirme sisteminin hayatta kalmaları için gerçekten zararlı olması nedeniyle büyük bir görevdir… Bu da işe yarayabilir veya çalışmayabilir. »
Shapiro ve Edmonton ekibi, ViaCyte ve CRISPR Therapeutics ile, kemirgen modellerinde çok daha az immünojenik ve anti-inflamatuar olduğu kanıtlanmış nakavt genleri ve nakavt genleri içeren gen tarafından düzenlenen hücrelerin kullanımıyla ilgili yepyeni bir denemeye başlıyor.
“Umut verici görünüyorlardı. Önümüzdeki birkaç ay içinde, bağışıklık sistemini baskılama ihtiyacı olmadan gerçekten bir nakille yüzleşip yüzleşemeyeceklerini görmek için hücrelerle ilk insan denemesine başlayacağız. Bu başlı başına ilginç bir deneme olabilir” dedi Shapiro, önümüzdeki birkaç ay içinde birincil hastaları kaydetmeye güvendiklerini belirterek.
İnsan hücresi veya Embriyonik kök hücre mikroskobu arka planının 3 boyutlu görüntüsü.
Bununla birlikte, « Öncelikle, gen-düzenlenmiş ürünün, özgün ürünün yaptığı gibi, hastalardaki karakteristiği koruduğundan, hücrelerin hayatta kaldığından ve gen ayarlamalarının fiilen etkili olduğundan emin olmalıyız… Belki farklı yinelemeler olabilir. aranan. »
« Sanırım, ileriye doğru hareket ettikçe, uzun vadede, bağışıklıktan kaçan ve hayatta kalabilen, gen-düzenlenmiş kök moleküler türevli bir ürüne sahip olabiliriz. Yani, ben… bu sürenin her zaman sandığınız kadar uzun olmadığına ve… çok daha hızlı bir şekilde meydana geldiğine inanıyorum – en azından koruma ve ilk etkinliği kontrol etmek için insanda yapılan ilk denemelerde.”